Správa léčiv. Food and Drug Administration (FDA). Mobilní lékařské aplikace

Negativní účinky léků na plod a tělo matky, preventivní opatření. Kritéria FDA. Medicína a kojení.

Těhotenství je zvláštní stav, ve kterém je lék předepisován dvěma úzce propojeným organismům najednou, takže takové předpisy jsou obzvláště složité. Většina léků užívaných těhotnými ženami může procházet placentou a obvykle má negativní vliv na vyvíjející se plod.

Placenta (z latiny placenta- mazanec, koláč) je speciální orgán vzniklý během těhotenství, kterým se plod živí a dýchá a odstraňují odpadní látky. Krev matky se nikdy nemísí s krví plodu.

Schopnost léků užívaných matkou procházet placentou závisí na jejich fyzikálně-chemických vlastnostech. Látky rozpustné v tucích snadněji procházejí buněčné membrány , než ve vodě rozpustné, a neionizované - než ionizované. Velký význam má také molekulová hmotnost léčiv. Malé molekuly volně procházejí placentou (přesněji hematoplacentární bariérou), zatímco léky s molekulovou hmotností větší než 1000 ji nejsou schopny procházet. Na tom se většinou odvíjí výběr antikoagulancia předepsáno v případě potřeby těhotným ženám. heparin, mající velkou molekulovou velikost, je zadržen placentou, zatímco nepřímá antikoagulancia (Například warfarin), pronikající do těla plodu, může snížit srážení jeho krve. Proto se nedoporučují používat během těhotenství.

Ženy trpící diabetes mellitus typu 2, musíte vědět, že užívání perorálních antidiabetik - derivátů sulfonylurey - během těhotenství je nežádoucí, protože jsou možné vývojové abnormality plodu. A inzulín téměř neproniká placentou, takže jeho použití v takových situacích je vhodnější.

Mnoho léků procházejících placentou se může hromadit v tkáních plodu a způsobit toxické reakce. Tak, streptomycin proniká do těla plodu ve významných množstvích a jeho dlouhodobé podávání během těhotenství po dobu 3-5 měsíců může vést k hluchotě dítěte. Antibiotika ze skupiny tetracykliny nepříznivě ovlivňují vývoj kostí, antikonvulziva (difenin , hexamidin a další) – centrální nervový systém, sulfonamidy ničí červené krvinky, barbituráty A narkotická analgetika potlačit dechové centrum, inhibitory angiotensin konvertující enzym ovlivňuje ledviny a tak dále. Předepisování nastávajících matek léky, prášky na spaní, anxiolytika , psychostimulancia může u dítěte vyvolat fyzickou závislost. A v tomto seznamu lze pokračovat (tabulka 2.12.1). Při tvorbě léků je třeba vzít v úvahu jejich možný vliv na plod. Pokud neexistují spolehlivé údaje o bezpečnosti léku, je v pokynech uvedeno odpovídající varování.

Embryotoxické a teratogenní vlastnosti léčiv představují zvláštní nebezpečí (obrázek 2.12.1). Embryotoxicita (z řeckých slov embrion– plod a toxikon– jed) je schopnost látky, když se dostane do těla matky, způsobit smrt nebo patologické změny v embryu. Teratogenita (z řečtiny teras, teratos- monstrum, podivín, deformace) je schopnost léku způsobit poruchy ve vývoji embrya vedoucí k vrozeným deformitám.

Maximálně se projeví embryotoxický účinek léčivé látky raná stádia těhotenství a vede nejčastěji ke smrti embrya a spontánnímu potratu. Nejnebezpečnějším obdobím z hlediska projevů teratogenity je první trimestr těhotenství (zejména období 3-8 týdnů), kdy se tvoří hlavní orgány embrya. V prvním trimestru těhotenství (0-12 týdnů) se doporučuje zcela zdržet užívání léků (kromě život ohrožujících stavů).

Mají embryotoxické a/nebo teratogenní vlastnosti protinádorová činidla (busulfan , methotrexát , cyklofosfamid , cytarabin , tamoxifen a další), tetracyklinová antibiotika, antidepresiva (imipramin , amitriptylin a další), antikonvulziva (kyselina valproová , fenytoin a další) a tak dále.

Následující rizikové kategorie pro užívání léků během těhotenství, vyvinuté americkým úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), jsou široce používány po celém světě:

A – v důsledku adekvátních a přísně kontrolovaných studií neexistuje riziko nežádoucích účinků na plod v prvním trimestru těhotenství (a neexistují žádné údaje naznačující podobné riziko v dalších trimestrech).

B – reprodukční studie na zvířatech neodhalily riziko nežádoucích účinků na plod a u těhotných žen nebyly provedeny adekvátní a přísně kontrolované studie.

C – reprodukční studie na zvířatech prokázaly nepříznivé účinky na plod a neexistují žádné adekvátní a dobře kontrolované studie u těhotných žen, ale potenciální přínosy spojené s užíváním léku u těhotných žen mohou ospravedlnit jeho použití i přes možné riziko .

D – Z výzkumu nebo praxe existují důkazy o riziku nežádoucích účinků léku na lidský plod, ale potenciální přínos spojený s užíváním léku u těhotných žen může jeho použití i přes možné riziko ospravedlnit.

X – testy na zvířatech nebo klinické studie odhalily poruchy vývoje plodu a/nebo existují důkazy o riziku nežádoucích účinků léčivého přípravku na lidský plod, získané během výzkumu nebo v praxi; riziko spojené s používáním léky u těhotných žen převyšuje potenciální přínos.

Informace o nebezpečí nebo bezpečnosti užívání léku obvykle uvádí výrobce v návodu k léku.

Aby se zabránilo negativnímu účinku léků na plod, je lékař veden následující zásady:

– pokud je to nutné, používejte pouze léky s prokázanou bezpečností pro použití během těhotenství, se známými metabolickými cestami (kritéria FDA);

– při předepisování léků je třeba vzít v úvahu délku těhotenství: časné nebo pozdní. Vzhledem k tomu, že není možné určit časové období pro definitivní dokončení embryogeneze, je nutné být zvláště opatrný při předepisování léků před 5. měsícem těhotenství;

– racionální (s přihlédnutím k vyšším jednorázovým, denním a kurzovým dávkám) a individuální dávkování;

– během léčebného procesu je nutné pečlivé lékařské sledování stavu matky a plodu.

Léky mohou být přenášeny z matky na dítě po narození. Jde o to o kojení. Mnoho léků může přejít do mateřského mléka a dostat se s ním do těla dítěte. Proto jsou na užívání léků během kojení kladena velká omezení.

Naštěstí koncentrace léků v mateřské mléko obvykle nízké, takže dávka, kterou dítě dostává za den, je výrazně nižší, než by bylo považováno za „terapeutické“. Pokud je matce předepsán lék, byť relativně bezpečný, doporučuje se ho užít po krmení, tedy 3-4 hodiny před dalším.

Testy ukazují, že většina antibiotik užívaných kojícími matkami se nachází v mateřském mléce. Největší nebezpečí pro miminko je tetracyklin , chloramfenikol. Užívání léků proti tuberkulóze isoniazid během kojení může vést k nedostatku vitaminu B6 u dítěte, pokud tento vitamin není matce dodatečně předepsán. Různé, obvykle negativní účinky kojenců může být způsobeno sedativy, hypnotiky a narkotickými analgetiky užívanými matkou. Riziko oslabeného sacího reflexu u kojence se zvláště zvyšuje při užívání léků, které se mohou hromadit (

Literatura

1. Antibakteriální terapie. Praktický průvodce / Ed. Strachunsky L.S., Belousova Yu.B., Kozlová S.N. – M.: RC “Pharmedinfo”, 2000. – 190 s.
2. Goryachkina L., Eshchanov T., Kogan V. a kol. – M.: Poznání, 1980.
3. Krylov Yu.F., Bobyrev V.M. Farmakologie. – M.: VUNMC Ministerstvo zdravotnictví Ruské federace, 1999. – 352 s.
4. Kudrin A.N. Léky nejen léčí... - M.: Znanie, 1971.
5. Kudrin A.N., Ponomarev V.D., Makarov V.A. Racionální užívání drog: řada „Medicína“. – M.: Poznání, 1977.
6. Charkevič D.A. Farmakologie: Učebnice. – 6. vyd., přepracované. a doplňkové – M.: GEOTAR MEDICINE, 1999. – 664 s.
7. Encyklopedický slovník lékařských termínů / Ch. vyd. B.V. Petrovský. Ve 3 svazcích - M.: Sovětská encyklopedie, 1982. - T. 1, 2, 3.

FDA (U.S. Food and Drug Administration) potravinářské výrobky a Drug Administration, agentura amerického ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb. FDA monitoruje kvalitu léků a potravinářských výrobků a dohlíží na dodržování zákonů a průmyslových standardů.

Vytvoření FDA

FDA vznikla v USA v roce 1906 a původně se jmenovala Bureau of Chemistry, v roce 1931 byla přejmenována na Food and Drug Administration.

Úřad FDA

Kandidáta na post vedoucího resortu navrhuje prezident Spojených států a potvrzuje Senát. FDA je součástí amerického ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb.

Mezi funkce FDA patří proces regulace a dohledu v oblasti bezpečnosti léků, vakcín, potravin, doplňků výživy a některých typů zdravotnických prostředků (přístroje určené k udržení podpory lidského života a kardiostimulátory implantované do těla).

FDA má funkční dohled nad implementací některých zákonů, zejména § 361 zákona o veřejném zdraví a předpisů.

Úkolem FDA je hodnotit bezpečnost potravin. Food and Drug Administration testuje vzorky potravin na přítomnost nebezpečných látek:

• chemické přísady,
• radionuklidy,
• pesticidy.

FDA kontroluje a certifikuje přesnost informací obsažených na etiketách potravin a léků.

FDA dohlíží na bezpečnost a účinnost léky a zdravotnické techniky, se zabývá vydáváním povolení k používání nových léčiv. Vydání povolení předchází rozbor výsledků studií provedených farmaceutickou společností k potvrzení bezpečnosti a účinnosti vyráběného léku. Po schválení léku FDA každoročně shromažďuje a analyzuje zprávy o účincích léku.

US Food and Drug Administration je systém vládní kontroly kvality potravin, léků a zdravotnických prostředků.

Činnost FDA je regulována legislativou (Federal Food, Drug and Cosmetic Act - „Federální zákon o potravinách, léčivech a kosmetice“).

Funkce FDA:

• Hodnocení bezpečnosti produktu. FDA zajišťuje bezpečnost potravin analýzou vzorků potravin na přítomnost různých nebezpečných látek, jako jsou pesticidy, radionuklidy a chemické přísady. Kromě toho FDA monitoruje přesnost informací obsažených na etiketách potravin.
• Sledování bezpečnosti a účinnosti léků a zdravotnického vybavení. Při rozhodování o schválení nového léku FDA přezkoumává výsledky studií provedených farmaceutickou společností, aby potvrdila bezpečnost a účinnost léku uváděného na trh. Jakmile je lék schválen, FDA každoročně shromažďuje zprávy o účinnosti léků za účelem analýzy nežádoucích reakcí na léky. FDA přezkoumává fungování krevních bank a čistotu a účinnost inzulínových léků a vakcín.
• Kontrola kvality krmiv a léčiv používaných ve veterinární medicíně
• Posuzování bezpečnosti kosmetiky.
• Kontrola kvality určitých typů lékařského vybavení (přístroje určené k podpoře lidského života a implantované do těla, například kardiostimulátory).

Food and Drug Administration (FDA nebo USFDA) je federální agentura Ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb Spojených států, jednoho z federálních výkonných oddělení Spojených států. FDA je odpovědná za ochranu a zlepšování veřejného zdraví regulací a dohledem nad bezpečností potravin, tabákových výrobků, doplňků stravy, léčiv na předpis a volně prodejných léčiv (léků), vakcín, biofarmaceutik, krevních transfuzí, lékařských zařízení a elektromagnetických vln. emitující zařízení (ERed), kosmetika, produkty živočišného původu a krmiva a veterinární léčiva. Kongres Spojených států amerických zmocnil FDA k prosazení federálního zákona o potravinách, léčivech a kosmetice; FDA také prosazuje další zákony, jako je § 361 zákona o veřejné zdravotní službě a související zákony. předpisy, z nichž mnohé přímo nesouvisí s jídlem nebo drogami. Patří mezi ně lasery, mobilní telefony, kondomy a kontrola nemocí z produktů a služeb od nákupu domácích mazlíčků až po darování spermatu pro umělé oplodnění. V čele FDA stojí komisař pro potraviny a léčiva, jmenovaný prezidentem Spojených států na radu a souhlas Senátu. Komisař je podřízen ministru zdravotnictví a sociálních služeb. Současným komisařem je Dr. Robert M. Califf, který nastoupil do úřadu v únoru 2016 a nahradil Dr. Stevena Ostroffa, který působil jako komisař od dubna 2015. FDA má sídlo v neregistrované oblasti White Oak, Maryland, United států. Agentura má také 223 terénních kanceláří a 13 laboratoří umístěných v 50 státech, Panenské ostrovy a v Portoriku. V roce 2008 začala FDA posílat zaměstnance do cizích zemí, včetně Číny, Indie, Kostariky, Chile, Belgie a Spojeného království.

Umístění

V posledních letech agentura zahájila rozsáhlé úsilí o konsolidaci 25 operací v metropolitní oblasti Washingtonu, přesunula se ze svého hlavního sídla v Rockville a několik roztříštěných kancelářské budovy na místě bývalého areálu US Naval Weapons Laboratory ve White Oak Silver Spring, Maryland. Místo bylo přejmenováno z White Oak Naval Surface Weapons Development Center na White Oak Federal Research and Development Center. První budova, Life Sciences Laboratory, byla otevřena v prosinci 2003 se 104 zaměstnanci na kampus. Zůstala pouze jedna původní budova námořního zařízení. Všechny ostatní budovy jsou novostavby. Dokončení projektu je naplánováno do roku 2017 s výhradou financování z amerického Kongresu.

Regionální objekty

Zatímco většina středisek se nachází v oblasti Washingtonu, DC v rámci divizí ústředí, dvě kanceláře – Úřad pro regulační záležitosti (ORA) a Úřad pro trestní vyšetřování (OCI) – jsou primárními terénními kancelářemi s pracovními silami rozmístěnými po celé zemi. Úřad pro regulační záležitosti je považován za „oči a uši“ agentury a provádí převážnou většinu práce FDA polních podmínkách. Úředníci ochrany spotřebitele, běžněji označovaní jako vyšetřovatelé, jsou jednotlivci pověření kontrolou výroby a skladovací zařízeníšetření stížností, nemocí nebo epidemií a rozbory dokumentace zdravotnických prostředků, léků, biologických přípravků a dalších věcí v případech, kdy to může být obtížné fyzikální výzkum nebo obdržení fyzického vzorku produktu. Oddělení dodržování předpisů je rozděleno do pěti oblastí, které jsou zase rozděleny do 20 krajů. Okresy jsou založeny na geografickém rozdělení federálního soudního systému. Každý okres zahrnuje hlavní okresní úřad a řadu rezidentních kanceláří, což jsou vzdálené kanceláře FDA sloužící konkrétní geografické oblasti. ORA také zahrnuje síť regulačních laboratoří agentury, které analyzují jakékoli fyzické vzorky. Ačkoli vzorky obvykle souvisí s potravinami, některé laboratoře mají vybavení pro analýzu léků, kosmetiky a zařízení emitujících záření. Kriminální oddělení bylo vytvořeno v roce 1991 pro vyšetřování kriminálních případů. Na rozdíl od vyšetřovatelů ORA nosí speciální agenti OCI zbraně a nezaměřují se na technické aspekty regulovaných odvětví. Agenti OCI pracují s případy, kdy jednotlivci a společnosti páchají trestné činy, jako jsou podvody nebo vědomě a úmyslně přepravují padělané zboží. V mnoha případech se OCI zabývá případy porušování hlavy 18 (např. spiknutí, nepravdivá prohlášení, podvod, poštovní podvod), kromě zakázaných činností, jak je definováno v hlavě III zákona FD&C, zvláštní agenti OCI často pocházejí z jiných oddělení pro vyšetřování trestných činů a také úzce spolupracují s Federálním úřadem pro vyšetřování, náměstkem generálního prokurátora a dokonce i s Interpolem. OCI dostává informace o případech porušení od různé zdroje, včetně ORA, místní výkonné orgány, stejně jako FBI, a spolupracuje s vyšetřovateli ORA, aby pomohli rozvinout technické a vědecké aspekty případu. OCI je menší pobočka, která obsahuje asi 200 agentů po celé zemi. FDA často spolupracuje s dalšími federálními agenturami, včetně Ministerstva zemědělství, Úřadu pro vymáhání drog, Celní a hraniční ochrany a Komise pro bezpečnost spotřebního zboží. Místní a státní vládní agentury také často spolupracují s FDA, aby zajistily kontrolu pro účely regulace a vymáhání.

Objem a financování

FDA reguluje spotřební zboží ve výši více než 1 bilionu dolarů, což je asi 25 % spotřebitelských výdajů ve Spojených státech. Tato celková částka zahrnuje tržby ve výši 466 miliard USD za potravinářské výrobky, 275 miliard USD za léčiva, 60 miliard USD za kosmetiku a 18 miliard USD za vitamínové doplňky. Většina těchto nákladů je za zboží dovážené do Spojených států; FDA je odpovědná za sledování dovozu. Žádost o federální rozpočet Potřeby FDA pro fiskální rok (FY) 2012 byly 4 360 milionů dolarů a navrhovaný rozpočet na rok 2014 je 4,7 miliardy dolarů z tohoto rozpočtu pochází z daní. Farmaceutické společnosti platí většinu daní, které slouží k urychlení procesů schvalování léků. Požadavek FDA na federální rozpočet na fiskální rok 2008 (říjen 2007 až září 2008) činil 2,1 miliardy $, což je nárůst o 105,8 milionu $ oproti tomu, co bylo přijato za fiskální rok 2007. V únoru 2008 FDA oznámila, že rozpočtový požadavek Bushovy administrativy na fiskální rok 2009 pro agenturu byl těsně pod 2,4 miliardy $: 1,77 miliardy $ v rozpočtovém orgánu (federální financování) a 628 milionů $ v uživatelských sazbách. Požadovaný rozpočtový orgán se od roku 2008 zvýšil o 50,7 milionu USD (3 %). V červnu 2008 dal Kongres agentuře nouzovou částku ve výši 150 milionů dolarů na fiskální rok 2008 plus dalších 150 milionů dolarů. Většina federálních zákonů ovlivňujících FDA je součástí zákona o potravinách, léčivech a kosmetice (první schválen v roce 1938). od té doby byl mnohokrát novelizován) a je kodifikován v hlavě 21, kapitole 9 kodexu Spojených států amerických. Dalšími důležitými zákony prosazovanými FDA jsou zákon o veřejné zdravotní službě, části zákona o kontrolovaných látkách, federální zákon proti sabotážím a mnoho dalších. V mnoha případech jsou tyto odpovědnosti sdíleny s jinými federálními agenturami.

Dne 4. února 2011 kanadský premiér Stephen Harper a prezident Spojených států Barack Obama vydali „Prohlášení o sdílené vizi pro bezpečnostní perimetr a ekonomickou konkurenceschopnost“ a oznámili vytvoření kanadsko-americké Rady pro regulační spolupráci (RCC) pro „ zvýšit regulační transparentnost a koordinaci mezi dvěma zeměmi.“ Health Canada a US FDA, jak nařídil RCC, přijaly iniciativu „prvního svého druhu“ a zvolily „jako první oblast pro sladění indikací běžného nachlazení pro určité volně prodejné antihistaminické přísady (GC 2013 -01-10)"

Regulace výživy a doplňky výživy

Regulace potravin a doplňků stravy ze strany Food and Drug Administration ve Spojených státech se řídí různými zákony přijatými Kongresem Spojených států a interpretovanými FDA. V souladu s Federal Food, Drug and kosmetika a doprovodné legislativy má FDA pravomoc dohlížet na kvalitu látek prodávaných jako potraviny ve Spojených státech a může také sledovat informace na etiketách o složení a zdravotních přínosech potravin. FDA rozděluje látky, které jsou regulovány jako potraviny, do různých kategorií, včetně potravin, potravinářské přísady, přidané látky (umělé látky, které nejsou záměrně přidávány do potravinářských výrobků, ale jsou v nich nakonec obsaženy) a biologicky aktivní přísady. Různé kategorie produktů mohou mít různé specifické normy, které FDA dodržuje. Legislativa navíc poskytla FDA různé prostředky pro boj s porušováním norem pro tuto kategorii látek.

Drogy

Centrum pro hodnocení a výzkum léčiv má různé požadavky na tři hlavní typy léků: nové léky, generické léky a volně prodejné léky. Lék je považován za „nový“, je-li vyroben jiným výrobcem, obsahuje-li jiné pomocné látky nebo neaktivní složky, je-li použit k jinému účelu, nebo dochází k významným změnám ve složení. Nejpřísnější požadavky se vztahují na nové molekulární entity: léky, jejichž složení není založeno na existujících lécích.

Nové drogy

Nové léky procházejí před schválením FDA rozsáhlou studií (New Drug Application, NDA). Nové léky jsou standardně dostupné pouze na lékařský předpis. Změna jejich statusu na OTC je samostatný proces, přičemž lék musí být nejprve schválen prostřednictvím NDA. Jakmile je lék schválen, je považován za „bezpečný a účinný, pokud se používá podle pokynů“. Některé velmi vzácné omezené výjimky z tohoto vícestupňového procesu zahrnujícího testování na zvířatech a kontrolované klinické studie nemusí zahrnovat dodržování protokolů, jako tomu bylo během epidemie eboly v roce 2015 s použitím na předpis a povolení ZMapp a dalších experimentálních léků, protože stejně jako v případě nových léků, které lze použít k léčbě vysilujících a/nebo velmi vzácných onemocnění, na něž žádný existující lék nebo lék není účinný, nebo u nichž není po dlouhou dobu pozorováno zlepšení. Výzkum se postupně prodlužuje a všichni jsou zapojeni. více lidí jak postupují z fáze I do fáze III, obvykle po mnoho let, a obvykle zahrnují farmaceutické společnosti, vládní a vládní laboratoře a často lékařské vzdělávací instituce, nemocnice a kliniky. Jakékoli výjimky z výše uvedeného procesu však podléhají přísné kontrole a kontrole. Schválení je uděleno pouze po značném množství výzkumu a alespoň některé předběžné testy na lidech prokázaly, že léky jsou poněkud bezpečné a možná účinné.

Reklama a propagace

Postmarketingový dohled nad bezpečností

Jakmile je NDA schválena, musí sponzor zkontrolovat a nahlásit každého pacienta FDA, pokud dojde k nežádoucí zkušenosti. FDA musí do 15 dnů hlásit neočekávané závažné a smrtelné nežádoucí reakce na léky, stejně jako další události čtvrtletně. FDA také dostává nepříznivé zprávy o drogách přímo prostřednictvím programu MedWatch. Tato hlášení se nazývají „spontánní“, protože hlášení spotřebiteli a zdravotníky je dobrovolné. I když zůstává primárním nástrojem pro dohled nad bezpečností po uvedení na trh, požadavky FDA na postmarketingové řízení rizik se zvyšují. Jako podmínka schválení může být od zadavatele požadováno provedení dalších klinických hodnocení, nazývaných studie fáze IV. V některých případech FDA vyžaduje plány řízení rizik pro určité léky, které mohou být použity v jiných typech studií, omezení nebo činností dozoru nad bezpečností.

Generika

Generika jsou chemické ekvivalenty značkových léků, jejichž patenty vypršely. Obecně jsou levnější než jejich značkové protějšky a vyrábějí a prodávají je jiné společnosti. V 90. letech 20. století byla asi třetina všech receptů napsaných ve Spojených státech na generické léky. K získání schválení generického léku vyžaduje americký FDA vědecký důkaz, že generický lék je zaměnitelný nebo terapeuticky ekvivalentní s původně schváleným lékem. To se nazývá „ANDA“ (zkráceně aplikace nového léku). Od roku 2012 je 80 % všech léků schválených FDA k dispozici v generické formě.

Skandál s generickými drogami

V roce 1989 vypukl velký skandál týkající se postupů používaných FDA ke schválení generických léků k prodeji veřejnosti. Obvinění z korupce při schvalování generických léků se poprvé objevila v roce 1988, během rozsáhlého kongresového vyšetřování FDA. Dozorčí podvýbor Kongresového výboru pro energetiku a obchod Spojených států byl vytvořen jako výsledek stížnosti podané na FDA společností Mylan Laboratories Inc., Pittsburgh. Když FDA opakovaně odkládala žádosti o generické léky společnosti Mylan, společnost Mylan v domnění, že je diskriminována, brzy v roce 1987 zahájila vyšetřování vlastní soukromé agentury. V důsledku toho Mylan podal žalobu proti dvěma bývalým zaměstnancům FDA a čtyřem farmaceutickým společnostem, přičemž tvrdil, že korupce v agentuře vedla k vydírání a porušování antimonopolních pravidel. „Proces schvalování nových generických léků zavedli pracovníci FDA ještě předtím, než výrobci léků vůbec podali žádost,“ a Mylan řekl, že tento nezákonný proces byl navržen tak, aby zvýhodnil určité společnosti. Během léta 1989 se tři úředníci FDA (Charles W. Chan, David J. Brancato a Walter Kletsch) přiznali k trestnímu obvinění z přijímání úplatků od výrobců generických léků a dvě společnosti (Par Pharmaceutical a její dceřiná společnost Quad Pharmaceuticals) přiznaly se provinili tím, že dali úplatek. Kromě toho bylo zjištěno, že někteří výrobci předložili falšované údaje, aby získali povolení FDA k prodeji určitých generických léků. Vitarine Pharmaceuticals, společnost z New Yorku, se snažila získat schválení generické verze Dyazidu, léku na snížení vysokého krevního tlaku. krevní tlak, předložil Dyazide, spíše než generickou verzi, k testování FDA. V dubnu 1989 vyšetřoval FDA 11 porušení předpisů ze strany výrobce; a poté se toto číslo zvýšilo na 13. Nakonec byl pozastaven prodej desítek léků a mnoho léků bylo výrobci staženo z trhu. Začátkem 90. let podala americká Komise pro cenné papíry a burzu stížnost týkající se podvodu s cenné papíry v. Bolar Pharmaceutical Company, hlavní výrobce generických léků se sídlem na Long Islandu v New Yorku.

Léky bez předpisu

Volně prodejné léky, jako je aspirin, a kombinace těchto léků nevyžadují lékařský předpis. FDA má seznam přibližně 800 schválených složek, které jsou kombinovány různými způsoby vytvořit více než 100 000 volně prodejných léků. Mnoho přísad ve volně prodejných lécích bylo předem schválenými léky na předpis, ale nyní jsou považovány za dostatečně bezpečné pro použití bez dohledu praktického lékaře (např. ibuprofen).

Léčba eboly

V roce 2014 FDA přidal léčbu eboly kanadské farmaceutické společnosti Tekmira do programu Fast Track, ale fáze 1 zkoušek byla v červenci zastavena, dokud nebudou k dispozici další informace. podrobné informace o tom, jak lék funguje.

Vakcíny, krev a tkáňové produkty a biotechnologie

Centrum pro biologické hodnocení a výzkum je pobočkou FDA odpovědnou za zajištění bezpečnosti a účinnosti biologických terapeutických látek. Tyto produkty zahrnují krev a krevní produkty, vakcíny, alergeny, buněčné a tkáňové produkty a produkty genové terapie. Nová biologická léčiva musí projít před uvedením na trh schvalovacím procesem zvaným Biologics License Application (BLA), podobně jako u léků. Původní vládní regulátor biologických produktů byl vytvořen zákonem o kontrole biologických produktů z roku 1902 s dalšími pravomocemi stanovenými zákonem o veřejném zdraví z roku 1944. Spolu s těmito zákony se na všechny biologické produkty vztahuje federální zákon o potravinách, léčivech a kosmetice. Zpočátku byl orgán odpovědný za regulaci biologických produktů umístěn pod Národním institutem zdraví; tyto pravomoci byly převedeny na FDA v roce 1972.

Lékařská zařízení a zařízení vyzařující záření

Centrum pro zařízení a radiologické zdraví (CDRH) je pobočkou FDA, která je zodpovědná za schvalování všech zdravotnických prostředků před uvedením na trh a také za dohled nad výrobou, výkonem a bezpečností těchto prostředků. Zdravotnický prostředek je definován ve Federal Food, Drug and Cosmetic Act. Lékařská zařízení zahrnují produkty od jednoduchých zubních kartáčků až po komplexní zařízení, jako jsou implantovatelné neurostimulátory. Centrum pro lékařské produkty a Radiation Health (CDRH) také monitoruje bezpečnostní výkon nelékařských zařízení, která vyzařují určité typy elektromagnetického záření. Příklady zařízení regulovaných CDRH zahrnují mobilní telefony, zařízení na třídění zavazadel na letištích, televizní přijímače, mikrovlnné trouby, vertikální solária a laserové produkty. Regulační pravomoci CDRH zahrnují pravomoc vyžadovat určité technické zprávy od výrobců nebo dovozců regulovaných produktů, vyžadovat dodržování povinných provozních bezpečnostních norem pro produkty emitující záření a pravomoc prohlásit regulované produkty za vadné a nařídit stažení vadných nebo nevyhovujících produktů. produkty z trhu. CDRH také provádí omezené množství přímých testů produktů.

"Schváleno FDA 510(k)" vs. "Schváleno FDA"

Žádost o schválení podle 510(k) je vyžadována pro zdravotnické prostředky, které jsou „v podstatě rovnocenné“ s predikativními prostředky, které jsou již na trhu. Rutinní žádosti o schválení jsou vyžadovány pro položky, které jsou nové nebo podstatně odlišné od stávajících a musí prokázat jejich „bezpečnost a účinnost“, například položka může být testována na bezpečnost proti novým toxickým rizikům. Oba aspekty musí žadatel prokázat nebo poskytnout, aby byl zajištěn řádný proces.

"Schváleno FDA vs. "Uznáno FDA v potravinářském průmyslu"

FDA neschvaluje nátěry používané v potravinářský průmysl. Neexistuje žádný revizní proces pro schválení složení neadhezivních povlaků a ani FDA nemá možnost tyto materiály kontrolovat nebo testovat. FDA má však soubor předpisů, které pokrývají vývoj, výrobu a použití nepřilnavých povlaků. Materiály jako polytetrafluorethylen (teflon) tedy nemusí být schváleny FDA, spíše jsou „uznány FDA“.

Kosmetika

Kosmetika je regulována Centrem pro bezpečnost potravin a praktické otázky Food, stejná pobočka FDA, která reguluje jídlo. Kosmetické produkty nepodléhají předmarketingovému schválení FDA, bez "strukturálních nebo funkčních tvrzení", která z nich dělají léky. Všechny barevné přísady však musí být výslovně schváleny FDA, než je výrobci mohou zahrnout do kosmetických produktů prodávaných ve Spojených státech. FDA reguluje označování kosmetiky. Kosmetika, která nebyla testována na bezpečnost, by na to měla mít na obalu upozornění.

Kosmetické výrobky

I když je za zajištění bezpečnosti svých produktů primárně odpovědný kosmetický průmysl, FDA má také pravomoc zasáhnout, pokud je to nutné k ochraně veřejnosti, ale obecně nevyžaduje schválení před uvedením na trh nebo testování. Společnosti jsou povinny umístit na své produkty varování, pokud produkty nebyly testovány. Recenzenti kosmetických přísad také hrají důležitou roli při sledování bezpečnosti tím, že ovlivňují použití přísad, ale nemají právní pravomoc. Celkem organizace přezkoumala asi 1 200 přísad a navrhla zákaz několika stovek přísad, ale neexistuje žádný standardní nebo systematický způsob kontroly chemikálií, který by zajistil bezpečnost a jasně definoval, co znamená „bezpečné“, aby byly všechny chemikálie testovány stejně výpočet.

Veterinární léky

Centrum pro veterinární medicínu (CVM) je pobočkou FDA, která reguluje potraviny, doplňky stravy a léky podávané zvířatům, včetně hospodářských zvířat a domácích mazlíčků. CVM nereguluje zvířecí vakcíny; toto provádí Ministerstvo zemědělství Spojených států. Primární zaměření CVM je na léky, které se používají u potravinových zvířat, čímž je zajištěno, že tyto léky neovlivňují lidské zásobování potravinami. Požadavky FDA na zabránění šíření BSE také zavádí CVM prostřednictvím inspekcí výrobců krmiv.

Tabákové výrobky

Regulace živých organismů

S přijetím předmarketingového oznámení 510(k)k033391 v lednu 2004 dal FDA souhlas Dr. Ronaldu Shermanovi k výrobě a prodeji léčivých červů pro použití u lidí nebo jiných zvířat jako léků na předpis. zdravotnické potřeby. Larvy léčivého hmyzu jsou prvním živým organismem schváleným Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro výrobu a uvádění na trh jako léčivý přípravek na předpis. V červnu 2004 schválila FDA použití pijavice lékařské jako druhého živého organismu používaného v lékařství. FDA také vyžaduje pasterizaci mléka, aby se odstranily bakterie.

Vědecké a výzkumné programy

Kromě svých regulačních funkcí vykonává FDA vědecký výzkum a vývojové práce na vývoji technologií a standardů, které podporují regulační roli agentury, s cílem řešit vědecké a technologické výzvy dříve, než se stanou překážkami. Výzkumné aktivity FDA zahrnují oblasti biologie, zdravotnických prostředků, léčiv, zdraví žen, toxikologie, bezpečnosti potravin a aplikované výživy a veterinární medicíny.

Správa dat

FDA shromažďuje velké množství dat po celá desetiletí. V březnu 2013 byl vytvořen OpenFDA, aby poskytoval snadný přístup k datům pro veřejnost.

Příběh

Až do 20. století existovalo jen málo federálních zákonů upravujících udržování a prodej místně vyráběných potravin a léků, jedinou výjimkou byl krátkodobý zákon o očkování z roku 1813. Historii FDA lze vysledovat zpět do druhé poloviny 19. století a do Divize chemie Ministerstva zemědělství USA (později Bureau of Chemistry). Pod vedením Harveyho Washingtona Wileyho, jmenovaného v roce 1883 hlavním chemikem, začala divize vyšetřovat falšování a špatné označování potravin a drog na americkém trhu. Wileyho politika přišla v době, kdy si veřejnost začala uvědomovat nebezpečí na trhu kvůli aktivitám informátorů, jako je Upton Sinclair, a byla součástí obecného trendu směřujícího ke zvýšení federálních předpisů v otázkách týkajících se veřejnosti. bezpečnost během progresivní éry. Zákon o kontrole biologických látek z roku 1902 vstoupil v platnost poté, co byl k výrobě vakcíny použit antitoxin proti záškrtu, extrahovaný ze séra kontaminovaného tetanem, což vedlo ke smrti třinácti dětí v St. Louis, Missouri. Sérum bylo původně odebráno z koně jménem Jim, který se nakazil tetanem. V červnu 1906 podepsal prezident Theodore Roosevelt zákon o potravinách a drogách, známý také jako Wileyův zákon podle svého hlavního právníka. Zákon zakazuje pod trestem konfiskace zboží mezistátní přepravu potravin, které jsou „falšované“. Zákon aplikuje podobné sankce na mezistátní marketing „falšovaných“ léků, u nichž „úroveň účinnosti, kvality a čistoty“ aktivní složky nebyla jasně uvedena na etiketě nebo uvedena v lékopisu Spojených států nebo v národním lékopisu. Odpovědnost za kontrolu potravinářských a drogistických výrobků ohledně výskytu takového „falšování“ nebo „použití nevhodné ochranné známky“ byla svěřena úřadu Wiley Bureau of Chemistry Ministerstva zemědělství USA. Wiley využil těchto nových regulačních pravomocí k vedení agresivní kampaně proti výrobcům chemicky přichycených potravin, ale pravomoci Úřadu pro chemii byly brzy testovány soudními rozhodnutími, která úzce definovala pravomoci Úřadu a stanovila vysoké standardy prokázat nekalý úmysl. V roce 1927 byly regulační pravomoci Úřadu pro chemii reorganizovány pod novou pravomocí Ministerstva zemědělství, Organizace pro potraviny, léčiva a insekticidy. O tři roky později byl název zkrácen na Food and Drug Administration (FDA). Ve třicátých letech svědomití novináři, organizace na ochranu spotřebitelů a federální regulátoři zahájili kampaň za vytvoření přísnější regulační autority a zveřejnili seznam škodlivých produktů, které byly povoleny podle zákona z roku 1906, mezi něž patřily radioaktivní nápoje, řasenka na řasy Lash lure, která způsobuje slepota a zbytečné „léčebné metody“ proti cukrovce a tuberkulóze. Výsledkem bylo, že navrhovaná legislativa neprošla Kongresem Spojených států po dobu pěti let, ale byla rychle přijata v zákon po veřejném pobouření po tragédii v roce 1937 elixír sulfonamidu, která zabila více než 100 lidí (droga obsahovala jedovaté, netestované rozpouštědlo). Prezident Franklin Delano Roosevelt podepsal nový zákon o potravinách, léčivech a kosmetice dne 24. června 1938. Nový zákon výrazně zvýšil pravomoci federální agentury pro regulaci léčiv, která začala přezkoumávat bezpečnost všech nových léků před uvedením na trh a mohla také zakázat nepravdivá prohlášení o léčivé vlastnosti při označování léků bez vyžadování důkazu o podvodném úmyslu od FDA. Krátce po schválení zákona z roku 1938 začala FDA označovat určité léky jako bezpečné pro použití pouze pod dohledem lékaře a také vytvořila kategorii léků „pouze na předpis“, která byla kodifikována v Durham-Humphreyově dodatku z roku 1951. . Tyto události znovu potvrdily širokou pravomoc FDA prosazovat stahování neúčinných léků po uvedení na trh. V roce 1959 došlo k „thalidomidové tragédii“, kdy se tisíce evropských dětí narodily s vrozenými vadami, protože jejich matky během těhotenství užívaly thalidomid, lék na nevolnost. USA se této tragédii z velké části vyhnuly, protože Dr. Francis Oldham Kelsey z FDA odmítl povolit uvedení léku na trh. V roce 1962 představoval Kefauver-Harrisův dodatek k zákonu o potravinách, léčivech a kosmetice „revoluci“ v regulačních pravomocích FDA. Nejdůležitější změnou byl vedle požadavku na prokázání bezpečnosti před uvedením na trh požadavek na „podstatné důkazy“ účinnosti léku pro indikaci uváděnou na trh pro všechny nové aplikace léků. To znamenalo začátek schvalovacího procesu FDA v jeho moderní podobě. Tyto reformy přispěly ke zvýšení doby potřebné k uvedení drogy na trh. Jedním z nejdůležitějších právních předpisů při vytváření moderního amerického farmaceutického trhu byl zákon o cenové soutěži a obnově patentových termínů z roku 1984, po svých hlavních sponzorech známější jako Hatch-Waxman Act. Zákon rozšířil patentovou exkluzivitu na nové léky a tato rozšíření částečně svázal s délkou schvalovacího procesu FDA pro každý jednotlivý lék. Pro výrobce generických léků zákon vytvořil nový schvalovací mechanismus, zkrácenou aplikaci nového léku (ANDA), v jejímž rámci musí výrobce generického léku pouze prokázat, že vzorec generického léku obsahuje stejnou účinnou látku jako originál a je používán v stejným způsobem podání, má stejnou lékovou formu, aktivitu a farmakokinetické vlastnosti („bioekvivalence“). Tento zákon je považován za počátek moderního průmyslu generických léčiv. Obavy z délky procesu schvalování léků byly zdůrazněny již na počátku epidemie AIDS. V polovině až koncem 80. let ACT-UP a další aktivistické organizace obvinily FDA, že zbytečně zdržuje schválení léků na boj proti HIV a oportunním infekcím. Částečně v reakci na tuto kritiku vydala FDA nová pravidla pro urychlení schvalování léků k léčbě život ohrožujících onemocnění a také rozšířila přístup k předběžnému schválení léků pro pacienty s postižení zacházení. Všechny originální léky schválené pro léčbu HIV/AIDS byly schváleny prostřednictvím těchto zrychlených schvalovacích mechanismů. Frank Young, komisař FDA, byl odpovědný za akční plán fáze II vytvořený v srpnu 1987 k rychlejšímu schválení léků na AIDS. Ve dvou případech se vlády států pokusily legalizovat drogy, které nebyly schváleny FDA. Podle teorie, že federální zákon Federální úřady, které byly přijaty na základě ústavní moci, aby překonaly protichůdné státní zákony, si stále nárokují pravomoc zabavit, zabavit a stíhat držení a prodej těchto látek, a to i ve státech, kde jsou legální. První vlnou byla legalizace drogy laetril ve 27 státech koncem 70. let. Tento lék byl používán jako léčba rakoviny, ale vědecké studie před tímto legislativním trendem i po něm ukázaly, že je neúčinný. Druhá vlna zahrnovala lékařskou marihuanu v 90. a 20. století. Ačkoli Virginia schválila zákon v roce 1979 s omezeným účinkem, rozšířenější trend začal v Kalifornii v roce 1996.

reformy 21. století

Iniciativa kritické cesty Iniciativa kritické cesty je snaha FDA stimulovat a usnadňovat národní úsilí o modernizaci vědních oborů, které vyvíjejí, hodnotí a vyrábějí produkty regulované FDA. Iniciativa byla zahájena v březnu 2004 vydáním zprávy nazvané Inovace/Stagnace: Výzvy a příležitosti na kritické cestě k novým lékům.

Práva pacientů na přístup k neschváleným lékům

Případ z roku 2006, Abigail Alliance v. von Eschenbach, mohl vyvolat rozsáhlé změny v regulaci neschválených léků FDA. Abigail Alliance tvrdila, že FDA by měla licencovat léky pro použití u nevyléčitelně nemocných pacientů s „neuspokojivou diagnózou“ poté, co tyto léky projdou testováním fáze I. Případ vyhrál první odvolání v květnu 2006, ale toto rozhodnutí bylo v březnu 2007 na novém jednání zrušeno. Nejvyšší soud USA odmítl případ projednávat a konečné rozhodnutí popřelo existenci práva vydávat neschválené léky. Kritici regulační moci FDA tvrdí, že schválení FDA trvá příliš dlouho a že nové léky by mohly lidem rychleji ulevit od bolesti a utrpení, pokud by byly rychle uvedeny na trh. Krize AIDS podnítila některé politické iniciativy ke zefektivnění schvalovacího procesu. Tyto omezené reformy však byly zaměřeny spíše na léky proti AIDS než na širší trh. To vedlo k potřebě vytvořit spolehlivější a udržitelnější reformy, které by pacientům pod dohledem lékařů umožnily přístup k lékům, které prošly prvním kolem klinických studií.

Postmarketingové sledování bezpečnosti léčiv

Široce propagované stažení nesteroidního protizánětlivého léku Vioxx z trhu, o kterém se nyní odhaduje, že přispělo k fatálním srdečním infarktům u tisíců Američanů, přispělo k podpoře nové vlny bezpečnostních reforem jak na úrovni FDA, tak na úrovni zákonů. Vioxx byl schválen FDA v roce 1999 a původně byl považován za bezpečnější než předchozí NSAID kvůli sníženému riziku gastrointestinálního krvácení. Řada pre-marketingových a postmarketingových studií však ukázala, že Vioxx může zvýšit riziko infarktu myokardu, což přesvědčivě prokázaly výsledky studie APPROVe v roce 2004. Tváří v tvář mnoha soudním sporům výrobce dobrovolně stáhl drogu z trhu. Příklad Vioxx je důležitý v probíhající debatě o tom, zda by nové léky měly být hodnoceny na základě jejich absolutní bezpečnosti, nebo na základě jejich bezpečnosti ve vztahu ke stávající léčbě konkrétního onemocnění. V důsledku stažení Vioxxu velké noviny, lékařské časopisy, organizace na ochranu spotřebitelů, zákonodárci a úředníci FDA široce rozšiřovali výzvy k reformám postupů FDA pro regulaci bezpečnosti léků před uvedením na trh a po něm. V roce 2006 jmenoval Institute of Medicine na žádost Kongresu výbor, který měl přezkoumat regulaci farmaceutické bezpečnosti ve Spojených státech a vydat doporučení pro zlepšení situace. Výbor se skládal z 16 odborníků, včetně lídrů v oblasti klinického zdravotního výzkumu, ekonomie, biostatistiky, práva, veřejné politiky, veřejného zdraví a dalších odborníků ve zdravotnictví, stejně jako současní a bývalí lídři z farmaceutického, nemocničního a zdravotního průmyslu. Autoři zjistili vážné nedostatky v současném systému FDA pro zajištění bezpečnosti léků na americkém trhu. Celkově autoři požadovali zvýšenou regulační pravomoc, financování a nezávislost FDA. Některá doporučení výboru byla zahrnuta do návrhu zákona PDUFA IV, který byl podepsán v roce 2007. Od roku 2011 byly vytvořeny akční plány řízení rizik (RiskMAPS), které mají zajistit, aby přínosy léku převažovaly nad riziky v období po uvedení na trh. Tento program vyžaduje, aby výrobci vytvářeli a zaváděli pravidelná hodnocení účinnosti svých programů. Plány zmírnění rizik se stanovují lokálně na základě celkové pravděpodobné úrovně rizika léků na předpis pro veřejnost.

Pediatrické testování léků

Až do počátku 90. let 20. století bylo pouze 20 % všech léků předepsaných dětem ve Spojených státech testováno na bezpečnost a účinnost u dětí. To se stalo vážným problémem, protože data nashromážděná po mnoho let ukázala, že fyziologická odpověď dětí na mnoho léků se významně lišila od účinků těchto léků na dospělé. Děti reagují na různé léky různě z mnoha důvodů, včetně jejich velikosti, hmotnosti atd. Na dětech nebylo provedeno mnoho lékařských studií. U mnoha léků představovaly děti tak malou část potenciálního trhu, že výrobci léků nepovažovali takové studie za nákladově efektivní. Navíc, protože děti byly považovány za eticky omezené ve své schopnosti poskytovat informovaný souhlas, zvýšily se vládní a institucionální překážky pro schválení těchto klinických studií a také se zvýšily obavy z právní odpovědnosti. Po mnoho desetiletí tak byla většina léků předepisovaných dětem ve Spojených státech předepisována „off-label“ a dávky byly „extrapolovány“ z dávek pro dospělé pomocí výpočtů hmotnosti. Počáteční pokus FDA řešit tento problém byl učiněn v roce 1994, kdy FDA vydala Konečné pravidlo pro označování a extrapolaci pediatrických léků, které výrobcům umožňovalo přidávat na etiketách informace o použití léku u dětí. U léků, u kterých nebyla testována bezpečnost a účinnost u dětí, bylo požadováno, aby na ně bylo umístěno prohlášení o vyloučení odpovědnosti. Toto pravidlo však nemotivuje mnoho farmaceutických společností k provádění dalších zkoušek pediatrických léků. V roce 1997 FDA navrhla pravidlo, které by vyžadovalo pediatrické testy léků od sponzorů nových aplikací léků. Federální soud však toto nové pravidlo zrušil jako překročení zákonné pravomoci FDA. Jak se tato debata rozvinula, Kongres použil zákon o modernizaci potravin a léčiv z roku 1997 k použití pobídek, které farmaceutickým výrobcům poskytly šestiměsíční období prodloužení patentu na nové léky, které mají být předloženy s údaji z pediatrických studií. Rozšíření těchto ustanovení, zákon o zlepšení léčivých přípravků pro děti z roku 2002, umožnilo FDA požádat o testování pediatrických léků sponzorované National Institutes of Health, ačkoli bylo třeba vzít v úvahu omezení související s financováním National Institutes of Health. V zákoně Children's Research Parity Act z roku 2003 kodifikoval Kongres pravomoc FDA nařídit výrobcem sponzorované studie pro určité léky jako „poslední možnost“, pokud jsou pobídky a vládou financované mechanismy nedostatečné.

Poukaz na přednostní posouzení přihlášky

Prioritní revizní poukaz je ustanovení zákona o potravinách a léčivech (HR 3580), podepsané prezidentem Georgem W. Bushem a podepsané v září 2007. Podle tohoto zákona je „poukaz na prioritní kontrolu“ udělen každé společnosti, která obdrží schválení pro léky na opomíjené tropické nemoci. Systém byl poprvé navržen profesorem Duke University David Ridley, Henry Grabowski a Jeffrey Moe v článku Health Affairs z roku 2006 „Vývoj léků pro rozvojové země“. V roce 2012 prezident Obama podepsal zákon FDA o bezpečnosti a inovacích, který zahrnuje oddíl 908, program prioritních revizí poukazů na pobídky k vývoji léků pro zanedbávané nemoci.

Pravidla pro generická biologická léčiva

Od 90. let 20. století bylo vyvinuto mnoho účinných biotechnologických léků na bázi proteinů k léčbě rakoviny, autoimunitních onemocnění a dalších onemocnění a jsou regulovány Centrem pro hodnocení a výzkum biologických látek. Mnohé z těchto léků jsou extrémně drahé; například lék proti rakovině Avastin stojí 55 000 dolarů za rok léčby, zatímco enzymatická substituční terapie lékem Cerezyme stojí 200 000 dolarů ročně a pacienti s Gaucherovou chorobou jej musí brát doživotně. Biotechnologické léky nemají jednoduché, snadno testovatelné chemické struktury konvenční léky a jsou vyráběny pomocí složitých, často patentovaných technologií, jako jsou kultury transgenních savčích buněk. Kvůli těmto složitostem Hatch-Waxman Act z roku 1984 nezahrnuje biologická léčiva do zkráceného procesu aplikace nových léků, což v podstatě eliminuje možnost konkurence výrobců generických léků při vytváření biotechnologických léků.

Mobilní lékařské aplikace

V roce 2013 byly vydány pokyny k regulaci mobilních zdravotních aplikací a ochraně uživatelů před zneužitím. Tyto pokyny jsou určeny pro aplikace podléhající regulaci na základě požadavků na marketing aplikací. Bylo navrženo zahrnutí pokynů během vývojové fáze takové aplikace, aby se urychlil vstup na trh a celní odbavení.

Kritika

FDA reguluje širokou škálu produktů, které ovlivňují zdraví a životy amerických občanů. V důsledku toho jsou pravomoci a rozhodnutí FDA pečlivě sledovány několika vládními a nevládními organizacemi. Zpráva Institutu medicíny z roku 2006 ve výši 1,8 milionu dolarů o farmaceutické regulaci ve Spojených státech zjistila vážné nedostatky v současném systému FDA pro zajištění bezpečnosti léků na americkém trhu. Celkově autoři požadovali zvýšenou regulační pravomoc, financování a nezávislost FDA. Devět vědců FDA napsalo prezidentu Baracku Obamovi o nátlaku ze strany vedení během prezidentství George W. Bushe na manipulaci s daty, včetně procesu kontroly zdravotnických prostředků. Tyto problémy byly také zdůrazněny ve zprávě z roku 2006, která agenturu charakterizovala jako „zkorumpovanou a zkorumpovanou instituci, která ohrožuje zdraví Američanů“. Podle analýzy zveřejněné na webových stránkách libertariánského Mercatus Center a také podle zveřejněných prohlášení ekonomů, lékařů a znepokojených spotřebitelů se mnozí domnívají, že FDA překračuje svou regulační pravomoc a podkopává rozvoj malých podniků a malých farem v ve prospěch velkých korporací. Tři ze sledovaných omezení FDA jsou autorizace nových léků a zařízení, kontrola řeči výrobce a uvalení požadavků na předpis. Autoři tvrdí, že se stále složitějšími a rozmanitějšími potravinami na trhu chybí FDA schopnost adekvátně regulovat nebo kontrolovat potraviny. Nicméně jako náznak toho, že FDA může být v procesu schvalování zejména zdravotnických prostředků příliš nepřesný, studie z roku 2011 od Dr. Diane Zuckerman a Paula Browna z Národního výzkumného centra pro ženy a rodiny a Dr. Stevena Nissena z Cleveland Clinic, publikovaná v Archives of Internal Medicine, která zjistila, že většina zdravotnických prostředků stažených z trhu v posledních pěti letech kvůli tomu, že způsobovaly „vážné zdravotní problémy nebo smrt“, byla dříve schválena FDA pomocí méně přísných a levnějších 510. k) schvalovací proces. V některých případech byla tato zařízení považována za zařízení s nízká úroveň riziko a nepotřebovali regulaci FDA. Ze 113 stažených zařízení bylo 35 použito pro kardiovaskulární zdraví.